Diamo un taglio alla fibrosi cistica Progetto per correggere il difetto alla base della malattia genetica più diffusa in Europa

Colpire la fibrosi cistica (FC) da tutte le angolazioni possibili, anche modificando il DNA all’interno delle cellule per riparare i difetti responsabili della malattia. Saranno proprio gli studi sull’editing genetico, con il primo progetto finanziato attraverso il Gianni Mastella Starting Grant (GMSG), ad aprire la XX Convention promossa dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca). L’appuntamento nazionale è fissato nelle giornate del 24, 25 e 26 novembre al Centro Congressi della Camera di Commercio di Verona. “In attesa che nuovi approcci alla terapia segnino un punto di svolta per la ricerca FC, il nostro impegno deve mirare a migliorare la qualità e la durata della vita delle persone con fibrosi cistica identificando molecole alternative o più efficaci dei modulatori in commercio – dichiara Carlo Castellani, direttore scientifico FFC Ricerca – Terapie innovative per le infezioni batteriche e le infiammazioni polmonari, ma soprattutto cure per tutti coloro che hanno mutazioni rare ancora orfane di terapia, come bene perimetra la nostra mission: Una Cura per tutti”. Intitolato a Gianni Mastella, illustre medico e scienziato, co-fondatore di FFC Ricerca di cui ha rivestito il ruolo di direttore scientifico fino alla sua scomparsa a febbraio 2021, il Gianni Mastella Starting Grant punta a sostenere la carriera di giovani ricercatori e ricercatrici under 35 attivi nel campo della fibrosi cistica. Tra le 15 proposte di ricerca pervenute al bando GMSG è stato selezionato come progetto vincitore quello della dott.ssa Giulia Maule, del dipartimento CIBIO dell’Università di Trento, sullo Sviluppo di sistemi di trasporto per la tecnologia CRISPR-Cas per la cura della fibrosi cistica. Il progetto riceverà un finanziamento complessivo di 180.000 € per una ricerca della durata di tre anni: l’obiettivo dello studio è perfezionare la strategia di editing genetico, rendendola più efficace e precisa, e individuare un sistema di trasporto e distribuzione dell’apparato CRISPR-Cas (le forbici genetiche per modificare il DNA) all’interno dell’organismo in modo da raggiungere efficacemente il polmone, l’organo più colpito in fibrosi cistica.