Come minuscole navicelle, nuove molecole composte da grassi o particelle di origine virale viaggiano nel corpo umano per consegnare la terapia genica dove serve: nelle cellule dei polmoni delle persone con fibrosi cistica. Sviluppare nuovi vettori per il trasporto delle informazioni genetiche che correggono le mutazioni alla base della fibrosi cistica è l’obiettivo di alcuni dei progetti sostenuti dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca), ente del terzo settore (ETS) nato nel 1997 per informare su questa patologia e promuovere studi scientifici che aumentino la durata e la qualità della vita delle persone che ne sono colpite. La tecnologia che si sta sviluppando si ispira ai principi alla base dei vaccini contro il Coronavirus, cioè l’uso di vettori per trasportare materiale genetico all’interno delle cellule. In fibrosi cistica la sfida è complessa: le terapie geniche coinvolgono molecole più grandi e complesse rispetto all’RNA dei vaccini e devono attraversare un ambiente particolarmente ostile: l’epitelio dei polmoni, con lo spesso strato di muco e le infiammazioni croniche che caratterizzano questa patologia. Per questo, la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica investe nello sviluppo di sistemi di trasporto avanzati, in grado di superare queste barriere e portare nelle cellule bronchiali i meccanismi necessari per correggere le mutazioni del gene CFTR, responsabili dei gravi sintomi della malattia, senza ancora una cura risolutiva. Importanti aggiornamenti su questi studi e numerosi altri supportati dalla Fondazione vengono presentati in occasione della XXIII Convention dei ricercatori Fibrosi Cistica Ricerca, appuntamento annuale durante il quale viene fatto il punto sugli avanzamenti della ricerca finanziata dalla Fondazione, unico ente riconosciuto dal Ministero dell’Università e della Ricerca come promotore dell’attività di ricerca scientifica sulla malattia. L’evento, in programma fino a domani, riunisce a Verona le ricercatrici e i ricercatori dei progetti sostenuti dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica nel triennio 2023-2025. L’incontro prevede relazioni dei ricercatori e ricercatrici sostenuti dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica con progetti in partenza o in corso. Interverranno, tra gli altri, anche Matteo Marzotto, presidente FFC Ricerca; Antonio Guarini, presidente Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC); Callisto Marco Bravi, direttore generale Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona; Carlo Castellani, direttore scientifico FFC Ricerca; Francesco Blasi, presidente Società Italiana Fibrosi Cistica (SIFC); Cecilia Cascone, responsabile Gruppo di consultazione FFC Ricerca. Tra le linee di ricerca più avanzate sostenute da FFC Ricerca e presentate nel corso della XXIII Convention spiccano in particolare tre progetti: il primo è dedicato ai sistemi di trasporto innovativi definiti «VEsiCas» progettato per consegnare con precisione le terapie geniche all’interno delle cellule dei pazienti, riducendo i rischi di effetti indesiderati. Il secondo è invece dedicato alle nanoparticelle lipidiche o «LNP» – già fondamentali per i vaccini a mRNA contro il Covid-19 – che vengono ripensate per raggiungere i polmoni e trasportare molecole più grandi e complesse, come quelle necessarie per la terapia genica della fibrosi cistica. Infine, il terzo progetto si concentra sull’ottimizzazione sia dei vettori sia del loro contenuto, per garantire che le tecnologie di terapia genica arrivino integre e vengano rilasciate nel punto giusto.
