In occasione della Giornata mondiale della fibrosi cistica, che ricorre oggi, il Centro regionale veneto che ha sede in Aoui fa il punto sui risultati delle nuove terapie per questa malattia genetica, che è la più diffusa al mondo. In 50 anni molti sono stati i progressi scientifici tanto da aver completamente cambiato l’aspettativa di vita: passata da 20 anni a oltre 50. Inoltre, grazie al nuovo farmaco, negli ultimi 5 anni non è stato registrato nessun decesso di pazienti con forme severe di Fibrosi cistica. Uoc Fibrosi cistica ”G. Mastella”. Il Centro regionale veneto Fibrosi cistica, diretto oggi dal dott. Marco Cipolli, è nato nel 1975 e resta punto di riferimento nazionale. Nel 2024 il Centro ha seguito 850 persone con Fibrosi cistica per il 50% provenienti da fuori Verona. Si tratta nel 60% dei casi di pazienti adulti di cui 49% maschi. L’Unità, che dispone di 20 posti letto, svolge compiti di diagnosi, presa in carico, formazione degli operatori, programmazione di screening neonatale per tutto il Veneto e consulenza genetica. L’intera Uoc ha un valore annuo di 17 milioni e 200 mila euro, di cui 10 milioni e 400 mila solo di farmaci erogati ai pazienti. Nel 2025 la Uoc Fibrosi cistica è stata intitolata al professor Gianni Mastella, il pediatra veronese che dagli anni ’60 è stato pioniere e protagonista nella scoperta della malattia, che prima del ’75 era conosciuta come mucoviscidosi e curata in Pediatria. Grazie al lavoro di Mastella, nel 1993 è stata emanata la Legge 548, nota come ”Legge Garavaglia”, che ha esteso a tutta Italia il modello assistenziale sperimentato nell’ospedale di Verona creando in ogni regione un Centro di cura. A tutt’oggi, il Centro di Verona resta punto di riferimento nazionale per il trattamento della malattia. Con il supporto della Lega italiana fibrosi cistica Veneto, la Uoc di Verona ha anche un centro di ricerca sperimentale e clinica che dal 2006 è parte attiva per terapie innovative, permettendo a circa 360 pazienti di partecipare a trial clinici con nuovi farmaci in anticipo rispetto ai tempi altrimenti necessari. Alla conferenza stampa erano presenti: Callisto Marco Bravi direttore generale AOUI, dott. Marco Cipolli direttore Uoc Fibrosi Cistica, Sergio Ortolani vice presidente LIFC Veneto, Renzo Dal Cortivo segretario LIFC Veneto, Bertolotti Eugenio membro del direttivo Veneto e Nazionale. Le cure. La qualità di vita dei pazienti con Fibrosi cistica è migliorata sostanzialmente grazie alla ricerca e all’avvento dei nuovi farmaci mirati, capaci di curare la funzione respiratoria che rappresenta il principale danno causato dalla mutazione genetica più comune. La scoperta nell’ultimo decennio di questi farmaci modulatori del difetto genetico sta rivoluzionando la storia naturale della malattia per circa l’80% dei pazienti: l’aspettativa di vita, valutata su recenti dati del Centro di Verona, ha superato i 50 anni ed è destinata ad aumentare. Inoltre, sono all’orizzonte specifici trattamenti anche per il restante 20% di pazienti, che a causa di differenti caratteristiche genetiche oggi non può usufruire dei nuovi farmaci modulatori. Da ottobre, infatti, nel solo Centro Aoui partirà la sperimentazione su un campione selezionato di questi pazienti che presentano altre varietà di mutazione genetica. «Da ottobre – ha detto il direttore Uoc fibrosi Cistica, dottor Marco Cipolli – partirà uno studio con un nuovo farmaco mirato sul 20% di pazienti che hanno una forma troppo severa della malattia per essere curati con i trattamenti innovativi efficaci nell’80% dei casi. Questa nuova terapia è un lavoro del Centro Fibrosi cistica di Verona per includere nelle cure quanti più pazienti e per noi è motivo di grande soddisfazione. Lavoro da molti anni nel Centro Aoui e posso dire di aver visto passare la sopravvivenza dei pazienti da 20-25 anni a oltre 50, con miglioramenti continui della qualità di vita».
