Un bambino veronese è il primo paziente pediatrico italiano a godere dei benefici di un nuovo farmaco che rallenta nel tempo il ricorso all’insulina per il Diabete di tipo 1. La prima infusione in Italia di Teplizumab è stata eseguita una settimana fa presso l’Unità operativa complessa di Pediatria B dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona, diretta dal prof Claudio Maffeis. Il reparto dell’ospedale di Borgo Trento è Centro di Riferimento Regionale e Europeo per la Diabetologia pediatrica.
Il trattamento è stato somministrato a un bambino di 10 anni, affetto da diabete di tipo 1 in stadio 2 ma ancora in fase preclinica cioè senza sintomi. La malattia è stata infatti individuata grazie alla sua partecipazione ad un programma di screening, che da più 30 anni viene offerto ai soggetti a rischio. Lo screening ha permesso di rilevare la presenza di autoanticorpi specifici della malattia e le iniziali alterazioni della glicemia, caratteristiche che corrispondono allo stadio 2 e al 100% delle probabilità di progressione allo stadio sintomatico.
Il nuovo farmaco. Il Teplizumab è un anticorpo monoclonale approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) nel 2022 come primo farmaco in grado di ritardare la progressione del diabete di tipo 1 dagli stadi pre-sintomatici a quelli clinicamente manifesti, che richiedono trattamento con insulina. In Italia, il farmaco è disponibile dalla fine del 2024 in uso compassionevole per pazienti selezionati, in attesa della definitiva autorizzazione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Il farmaco agisce modulando l’attività dei linfociti T, responsabili della distruzione autoimmune delle cellule beta pancreatiche che producono insulina, ritardando così l’insorgenza del diabete sintomatico di circa tre anni. Questo permette ai giovani pazienti di posticipare l’inizio della terapia insulinica, con una significativa riduzione del carico terapeutico nonché del rischio di complicanze a breve e a lungo termine della patologia, con un miglioramento della qualità di vita dei pazienti e della loro famiglia.
Come è avvenuta la prima infusione in Italia. Il farmaco è stato somministrato presso l’UOC di Pediatria B dell’ospedale di Borgo Trento a Verona grazie al lavoro di un team multidisciplinare integrato, guidato dal professor Maffeis, composto da medici specialisti in Diabetologia ed Endocrinologia pediatrica, psicologhe, dietiste e personale infermieristico con esperienza pluridecennale. La somministrazione è stata svolta inizialmente in regime degenza con il prezioso contributo del team infermieristico dell’area Degenze pediatrica guidato dalla dott.ssa Mariangela Susi e in parte in regime di Day hospital. È stata necessaria, inoltre, la stretta collaborazione con il Comitato Etico e la Direzione sanitaria per l’autorizzazione del protocollo terapeutico. Il trattamento con Teplizumab prevede un ciclo di infusione endovenosa per 14 giorni consecutivi in regime ospedaliero (degenza o day hospital), in modo da poter garantire un monitoraggio adeguato del paziente. Il bambino ha ben tollerato il trattamento non manifestando effetti collaterali gravi.
Benefici per pazienti pediatrici. L’esperienza della UOC di Pediatria B dell’Ospedale di Verona conferma l’importanza di programmi strutturati di screening e della collaborazione multidisciplinare per offrire ai giovani pazienti le migliori opportunità terapeutiche disponibili. Con l’avvio di trattamenti innovativi si apre la strada a una gestione sempre più personalizzata, preventiva e orientata al benessere a lungo termine dei bambini affetti da questa malattia.
